長期以來(lái)，我國主要靠仿制國外(wài)的創新藥謀求發展，少有自(zì)主知(zhī)識産權的創新藥，基本沒有重磅藥(年銷售額10億美(měi)元的創新藥)，這(zhè)造成國内大(dà)量患者需要依賴進口藥，甚至采用(yòng)不合法途徑從(cóng)互聯網代購進口仿制藥來(lái)治療疾病，這(zhè)不利于我國在《“健康中國2030”規劃綱要》中提出的健康産業發展思路的實現(xiàn)。
與此同時(shí)，我國仿制藥研發積累的人力、财力、物力、智慧和(hé)制度，使我國醫(yī)藥産業已經具備了(le)從(cóng)仿制到(dào)創新的發展實力。因此，國務院連續印發了(le)一系列文(wén)件，其中《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》(國發〔2015〕44号)修改了(le)新藥概念、引入了(le)藥品上(shàng)市許可持有人制度，《國務院辦公廳關于開(kāi)展仿制藥質量和(hé)療效一緻性評價的意見》(國辦發〔2016〕8号)對(duì)于仿制藥質量和(hé)療效提出了(le)新要求，《“十三五”國家藥品安全規劃》(國發〔2017〕12号)則對(duì)藥品審評審批、仿制藥一緻性評價政策進行了(le)綜合。
在上(shàng)述基礎上(shàng)，10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳發布了(le)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創新的意見》(廳字〔2017〕42号，以下(xià)簡稱“兩辦36條”)，這(zhè)将我國醫(yī)藥創新提到(dào)了(le)戰略高(gāo)度，并且爲醫(yī)藥市場布局指明(míng)了(le)方向。
醫(yī)藥創新戰略
1明(míng)确創新藥與仿制藥的關系
“兩辦36條”重點在“促進藥品創新和(hé)仿制藥發展”這(zhè)項内容中明(míng)确了(le)兩者的關系：①上(shàng)市藥品目錄集包括創新藥、改良型新藥及與原研藥品質量和(hé)療效一緻的仿制藥，這(zhè)意味着創新藥與仿制藥都不可或缺。②創新藥更強調臨床價值，改良型新藥更強調改良優勢，這(zhè)是重磅藥的主要來(lái)源;仿制藥更強調一緻性評價，重點解決患者用(yòng)藥可及性和(hé)降低(dī)醫(yī)療負擔。③探索建立藥品審評審批與藥品專利鏈接制度，在不影響藥品審評速度的情況下(xià)解決專利權人與仿制者專利侵權問題;定期發布專利權到(dào)期、終止、無效且尚無仿制申請(qǐng)的藥品清單，引導仿制藥解決患者的用(yòng)藥可及性問題。
2激勵創新者創業
“兩辦36條”通過政策組合吸引科研人員創業熱情，主要包括：①上(shàng)市許可持有人制度将給予科研機構和(hé)科研人員上(shàng)市許可持有人資格，有利于激發國際和(hé)國内高(gāo)水(shuǐ)平新藥研發人員創業。根據“兩辦36條”，這(zhè)項制度将在總結藥品上(shàng)市許可持有人制度試點經驗的基礎上(shàng)，以《藥品管理(lǐ)法》的形式制度化。②給予科研機構和(hé)科研人員研發便利和(hé)相應報(bào)酬。“兩辦36條”指出“允許科研機構和(hé)科研人員在承擔相關法律責任的前提下(xià)申報(bào)臨床試驗。使用(yòng)國家财政撥款開(kāi)展新藥和(hé)創新醫(yī)療器械研發及相關技術研究并作(zuò)爲職務科技成果轉化的，單位可以規定或與科研人員約定獎勵和(hé)報(bào)酬的方式、數額和(hé)時(shí)限，調動科研人員參與的積極性，促進科技成果轉移轉化”。③吸引高(gāo)水(shuǐ)平科研機構和(hé)科研人員參加國家科技重大(dà)專項和(hé)國家重點研發計(jì)劃，對(duì)研發出來(lái)的創新藥給予優先審評審批。
3降低(dī)創新成本
“兩辦36條”主要采用(yòng)分類管理(lǐ)、優化流程等方式幫助創新者降低(dī)創新成本：①對(duì)于不同臨床需求、不同安全風(fēng)險的藥品，采用(yòng)不同的審評審批管理(lǐ)模式。比如對(duì)于臨床急需藥品加速審評審批，對(duì)于罕見病治療藥品以及中藥創新與傳承加以支持，對(duì)于藥品注射劑嚴格審評審批。②優化了(le)藥品審評流程，将藥品與藥用(yòng)原輔料和(hé)包裝材料關聯審批，減少了(le)多發放(fàng)藥品批準文(wén)号産生的審評速度延遲。③優化臨床試驗流程，加速臨床試驗過程。比如臨床試驗機構資格認定取消審批，實行備案管理(lǐ);優化臨床試驗審批程序;接受境外(wài)臨床試驗數據;支持拓展性臨床試驗。這(zhè)些(xiē)措施有利于減少創新者的創新成本，增加其研發創新藥的動力。
4提高(gāo)創新收益
新藥研發難度大(dà)，創新收益是激勵創新者研發的重要動力。“兩辦36條”主要進行了(le)以下(xià)設計(jì)：①探索建立藥品專利期限補償制度，主要是“選擇部分新藥開(kāi)展試點，對(duì)因臨床試驗和(hé)審評審批延誤上(shàng)市的時(shí)間，給予适當專利期限補償”。②借助醫(yī)療保險和(hé)公立醫(yī)院采購支持創新藥發展，主要政策是“探索建立醫(yī)療保險藥品支付标準談判機制，及時(shí)按規定将新藥納入基本醫(yī)療保險支付範圍，支持新藥研發。各地可根據疾病防治需要，及時(shí)将新藥納入公立醫(yī)院藥品集中采購範圍。鼓勵醫(yī)療機構優先采購和(hé)使用(yòng)療效明(míng)确、價格合理(lǐ)的新藥”。
5全生命周期管理(lǐ)
“兩辦36條”強調藥品臨床前研究、臨床試驗、生産制造、銷售配送、學術推廣、不良反應報(bào)告的責任主體是藥品上(shàng)市許可持有人，對(duì)于全生命周期的相關問題承擔全部法律責任。這(zhè)種政策設計(jì)有利于創新者統籌考慮全生命周期的管理(lǐ)問題，明(míng)确了(le)藥品安全風(fēng)險管理(lǐ)的責任，利于控制風(fēng)險、降低(dī)成本、提高(gāo)收益。
醫(yī)藥市場布局
1醫(yī)藥市場準入門(mén)檻提高(gāo)
“兩辦36條”所建立的上(shàng)市藥品目錄集，将成爲醫(yī)療保險藥品遴選、公立醫(yī)院和(hé)基層醫(yī)療衛生機構集中采購的重要依據，也(yě)就成了(le)事(shì)實上(shàng)的醫(yī)藥市場準入的一道(dào)門(mén)檻。這(zhè)對(duì)于有一定創新研發能(néng)力、高(gāo)質量管理(lǐ)水(shuǐ)平的企業有利，對(duì)于無法通過一緻性評價的仿制藥是緻命的威脅，這(zhè)些(xiē)藥品将逐漸從(cóng)醫(yī)藥市場退出，從(cóng)而可能(néng)會(huì)導緻上(shàng)市許可持有人進行産品轉型，甚至永遠退出市場。
2防止劣币驅良币
“兩辦36條”對(duì)于臨床試驗的數據造假、醫(yī)藥代表銷售藥品等問題均有規定，有利于将不合法經營的藥品生産企業、科研機構、科研人員淘汰出市場，防止低(dī)水(shuǐ)平藥品驅逐高(gāo)價值藥品。在這(zhè)種背景下(xià)，合法經營的上(shàng)市許可持有人才能(néng)永續發展。
3引導以價值爲中心的競争
“兩辦36條”重點引導企業研發創新藥、改良型新藥以臨床價值、改良優勢爲中心，仿制藥以原研藥質量和(hé)療效爲中心，并且嚴肅查處臨床試驗數據造假行爲，同時(shí)在銷售終端禁止醫(yī)藥代表的商業賄賂行爲，引導藥品生産企業、科研機構和(hé)科研人員将注意力放(fàng)在藥品本身的價值上(shàng)面。在這(zhè)種背景下(xià)，以創造藥品臨床價值爲核心的上(shàng)市許可持有人才能(néng)迅速發展。
“兩辦36條”定位創新藥與仿制藥的戰略地位，降低(dī)了(le)上(shàng)市許可持有人的創新成本，提高(gāo)了(le)其創新收益，這(zhè)有利于創新能(néng)力強、質量管理(lǐ)水(shuǐ)平高(gāo)的上(shàng)市許可持有人奠定競争優勢，從(cóng)而有利于促進醫(yī)藥産業結構轉型，最終爲健康産業的發展奠定基礎。