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2017醫(yī)藥與生物科技領域的7大(dà)變化
> 作(zuò)者:yysw | 來(lái)源:制藥網 | 點擊數:1228 | 更新時(shí)間:2017-11-02

今年的醫(yī)藥與生物科技領域,發生了(le)一些(xiē)變化。第一,中國加入ICH:直面過往之痛,迎接行業巨變;第二,堅持終得回報(bào):瘋狂的CRO正在瘋狂的IPO;第三,生物醫(yī)藥巨頭公司的養成;第四,進擊的巨人(T cell fight back):開(kāi)啓人類對(duì)抗癌症的新紀元;第五,Data As A Service:爲生命計(jì)算(suàn);第六,生命時(shí)代的風(fēng)口:從(cóng)技術驅動到(dào)應用(yòng)驅動;第七,我們今天所做的無上(shàng)光榮:中國生命科學VC/PE持續爆發。

  2017年是世界生命科學在不同領域開(kāi)疆拓土,大(dà)放(fàng)異彩的一年。大(dà)數據驅動的新藥研發正在颠覆傳統、細胞免疫治療實現(xiàn)曆史性突破,基因編輯從(cóng)科學走向技術、還有被生物學家承包的諾貝爾盛宴,生命科學的發展不但(dàn)極大(dà)的豐富了(le)人類對(duì)生命真相的認知(zhī),同時(shí)也(yě)在生活的方方面面爲我們點燃了(le)一盞明(míng)燈。

  縱觀行業,華大(dà)基因曆經十八年風(fēng)雨得以成功上(shàng)市,在連拉19個漲停背後是中國在前沿技術與高(gāo)精尖儀器制造領域的“國家意志”;回顧曆史,我們的基礎工(gōng)業在陣痛中成長;着眼當下(xià),中國的生命科學基礎研究正在改變世界的格局;展望未來(lái),我們的醫(yī)藥與生物科技從(cóng)曾經的旁觀者逐漸成爲全球化競争的參與者。

  雄關漫道(dào)真如鐵(tiě),而今邁步從(cóng)頭越。在燒錢(qián)的生物醫(yī)藥領域,情懷和(hé)回報(bào)正在快(kuài)速進入平衡期。對(duì)行業專業而深刻的理(lǐ)解,理(lǐ)性的選擇,笃定的堅持,會(huì)給這(zhè)顆無論做投資還是創業的拳拳赤子之心帶來(lái)最好(hǎo)的回報(bào)。

  以下(xià),供參考。

  第一 論朝局:既往不戀,着眼當下(xià),乘風(fēng)新藥政,新醫(yī)改

  中國加入ICH:直面過往之痛,迎接行業巨變

  201762日,中國正式加入ICH(國際人用(yòng)藥品注冊技術協調會(huì)),醫(yī)藥科研人員喜極而泣有之,傳統制藥企業哭天搶地有之,但(dàn)是可以肯定的是整個行業的希望之火被迅速點燃。長遠來(lái)看(kàn),中國加入ICH,是中國醫(yī)藥行業一次重要的曆史性轉折點,以此爲契機進一步融入國際競争格局,對(duì)整個産業鏈來(lái)說都是一次提升和(hé)飛(fēi)躍。但(dàn)從(cóng)短期來(lái)看(kàn),意味着本土企業要在極短的時(shí)間把各類标準提升至國際水(shuǐ)準,這(zhè)期間勢必将會(huì)淘汰一些(xiē)跟不上(shàng)發展的傳統企業。

  我們歡呼雀躍之際,先看(kàn)一個令人沮喪的事(shì)實。

  2016年中國的銷售TOP20藥品,有6個中藥注射液(珍愛生命遠離中藥注射液);還有2個輔助藥物(吃不吃的區(qū)别是你(nǐ)花(huā)錢(qián)了(le));還有一個風(fēng)口浪尖的滴丸(你(nǐ)懂的,它在美(měi)國的臨床III期即将走向終點,誰在說謊,誰在穿着皇帝的新裝,終會(huì)揭曉),另一個是由于作(zuò)用(yòng)靶點錯誤,在美(měi)國和(hé)加拿大(dà)早已退市,美(měi)國很(hěn)多80後醫(yī)生都不知(zhī)道(dào)這(zhè)個藥曾經存在于世,而在中國卻是阿片類鎮痛藥的龍頭老(lǎo)大(dà),年銷售額數十億。剩下(xià)的10個,有8個是國外(wài)大(dà)藥廠(chǎng)的,唯二幸存的是天晴和(hé)海靈,他(tā)們的藥的年齡甚至比我還大(dà)。作(zuò)爲市場規模僅次于美(měi)國與歐盟五國的最大(dà)新興市場,我們的醫(yī)藥創新和(hé)工(gōng)業化土壤之貧瘠,超乎想象。其中一個原因是國内的醫(yī)藥從(cóng)業人員多是科學家,缺少工(gōng)程化、商業化的高(gāo)手,所以看(kàn)中國的醫(yī)藥研究,比如發的paper數量,會(huì)産生一個幻覺——我們已經處在世界前列,但(dàn)是冷靜觀察産業化情況和(hé)醫(yī)藥公司實力,其實還是一個三流水(shuǐ)平。但(dàn)是有差距就意味着有機會(huì)。

  2016年中國的銷售TOP20藥品

  無論是加入ICH還是今年108日公布的36條新藥政,誰會(huì)是最大(dà)的受益者?

  首先最大(dà)的受益者肯定是國内的患者,他(tā)們可以比過去更快(kuài)用(yòng)上(shàng)國外(wài)的新藥,舉個例子,今年3月阿斯利康最新的肺癌靶向藥泰瑞莎Tagrisso(奧希替尼,AZD9291)在中國獲批,這(zhè)款中國患者望眼欲穿的針對(duì)T790M突變的非小(xiǎo)細胞肺癌(NSCLC)神藥距離其在美(měi)國獲批也(yě)隻晚了(le)15個月,創了(le)進口藥在中國上(shàng)市速度的記錄。

  第二是國内創新型醫(yī)藥研發外(wài)包公司, CRO CMOCSO等整個産業鏈都将融入全球化的競争格局,更高(gāo)效的參與全球協作(zuò)體系。

  第三是我們的制藥工(gōng)業,中國想成爲一個醫(yī)藥強國,不能(néng)隻盯着國内的一畝三分地,必須像其他(tā)行業一樣走出國門(mén), ICH正如同一扇傳送門(mén),有機會(huì)将中國新藥輸送給世界,變成世界新藥。

  最後就是中國原創新藥的研發能(néng)力,一系列的改革會(huì)促使中國的研發企業在早期就參與到(dào)全球創新性研發活動中去,并且按照國際通用(yòng)的标準去保護和(hé)強化自(zì)主知(zhī)識産權,尊重規則,并嚴格要求我們的質量體系與國際接軌,進而促進中國的創新能(néng)力的提高(gāo)。

  是不是快(kuài)激動的哭了(le)?但(dàn)需要認清的是中國要從(cóng)一個制藥大(dà)國走向醫(yī)藥強國,可能(néng)需要我們整整一代人的努力。

  第二 起風(fēng)了(le):展望未來(lái),行業正在發生變革,創新型企業機遇與挑戰并存

  堅持終得回報(bào):瘋狂的CRO正在瘋狂的IPO

  大(dà)約在十五年前,任何場合下(xià)都特别敢說英語的印度人,在軟件外(wài)包上(shàng)在世界面前露盡了(le)臉,但(dàn)今天,在醫(yī)藥研發外(wài)包上(shàng),中國企業再沒給印度半點機會(huì)。

  在政策和(hé)資本的推動下(xià),今年藥明(míng)康德、康龍化成等CRO公司相繼遞交了(le)IPO申報(bào),昭衍新藥也(yě)完成主闆上(shàng)市。其中藥明(míng)康德集團旗下(xià)化學CMO公司合全藥業,早在2015年新三闆上(shàng)市,一舉成爲新三闆最貴的公司之一,市值190;生物CMO公司藥明(míng)生物,20176月在港交所上(shàng)市,市值460;基因大(dà)數據公司明(míng)碼生物在今年5月和(hé)9月連續獲得兩筆(bǐ)總額2.9億美(měi)金(jīn)的巨額融資。回想兩年前藥明(míng)康德在美(měi)國退市的時(shí)候,市值隻有區(qū)區(qū)30億美(měi)金(jīn),充其量也(yě)就200億人民币不到(dào),但(dàn)是按現(xiàn)在這(zhè)套路藥明(míng)康德集團整體的市值早已沖破千億,一騎絕塵。

  所以二級市場的分析師這(zhè)樣評價這(zhè)個行業:中國的CRO裏面隻有兩類公司,一種是已經上(shàng)市的,另一種是正奔在上(shàng)市路上(shàng)的。

  回顧曆史,2001年中國加入世貿組織後,國際化程度與創新環境日益優化,中國聚集了(le)大(dà)量優秀的技術人才同時(shí)憑借臨床實驗成本的優勢,跨國制藥企業開(kāi)始在中國設立研發中心,他(tā)們的意圖在于吸納本土高(gāo)科技人才,降低(dī)研發成本,并在全球增長最快(kuài)的藥品市場擴大(dà)自(zì)己的地盤。

  然而近兩年,跨國藥企開(kāi)始關閉早年在中國設立的研發中心。2015年,艾伯維關閉中國的腎病研發中心;20169月,諾華解散中國生物研發部門(mén);羅氏削減中國生物藥研發團隊。201710月和(hé)11月,禮來(lái)和(hé)GSK也(yě)解散了(le)他(tā)們上(shàng)海張江的臨床前研究實驗室。跨國藥企在中國研發中心的裁撤,正體現(xiàn)了(le)跨國制藥企業藥物研發模式的調整,從(cóng)"内向型研發""外(wài)向型、協作(zuò)研發"的轉變。

  In China For China, InChina For Global, 一直是跨國制藥巨頭立足中國的根本目的,十數年前的初衷依然不改。站(zhàn)在過去看(kàn)現(xiàn)在,十餘年的發展,中國的醫(yī)藥創新正在呈現(xiàn)星火燎原之勢;站(zhàn)在現(xiàn)在看(kàn)未來(lái),爲了(le)改變國内以仿制藥爲主的現(xiàn)狀,中國政府大(dà)力提倡創新藥企業的發展,随着資本市場對(duì)高(gāo)科技密集型CRO企業的認可,中國的CRO行業進入爆發期,同時(shí)各大(dà)跨國制藥企業十餘年來(lái)間接爲中國培養了(le)大(dà)量研發人才,随着研發中心的裁撤與削減,這(zhè)類人才勢必将回歸本土企業。再加上(shàng)各類醫(yī)藥研發組織、協會(huì)的成立與活動,一線臨床醫(yī)生再加上(shàng)專業的投資人對(duì)産業的推動作(zuò)用(yòng)。整個行業應景了(le)那句詩,十年征途路千回,日暮晨星總朝東。

  我們有理(lǐ)由相信創新藥以及與之相關的産業鏈将是未來(lái)十年國内健康産業投資最重要、彈性最大(dà)的主線。

  第三 我國創新藥發展國際化、合作(zuò)化和(hé)多元化模式初露鋒芒

  生物醫(yī)藥巨頭公司的養成

  十幾年前,第一代回國創業的生物醫(yī)藥海歸通常效仿跨國藥企的發展模式,走自(zì)主研發的道(dào)路,這(zhè)也(yě)是一條注定漫長、寂寞、困難重重、風(fēng)險重重之路,所謂一将功成萬骨枯來(lái)形容這(zhè)樣的創新藥發展路徑一點都不爲過。代表企業有貝達藥業、君實生物、微芯生物、和(hé)記黃埔等。他(tā)們無論是從(cóng)仿制藥經過仿創結合再到(dào)創新藥的路徑,還是me-too,亦或是first-in-class,都是我國醫(yī)藥創新曆史中的璀璨明(míng)珠,無論成敗都是行業的瑰寶。即使到(dào)今天很(hěn)多轉型中的大(dà)型藥企依然執着于此,這(zhè)些(xiē)倔強的中國力量正在托起中國醫(yī)藥的未來(lái)。

  不過有數據顯示,近十年全球上(shàng)市的重磅新藥有60%以上(shàng)是大(dà)型藥企從(cóng)有較強研發能(néng)力的小(xiǎo)型Biotech買來(lái)的。通常小(xiǎo)型研發企業是基于Pick the winner的套路,他(tā)們更有精力去充分挖掘一個藥品的臨床潛力和(hé)未來(lái)。同時(shí)跨國制藥公司在新藥研發階段對(duì)各個項目的取舍、研發重心的轉移等原因而需要放(fàng)棄的項目中存在很(hěn)多有開(kāi)發潛質的品種,國内企業對(duì)品種的引進許多時(shí)候也(yě)是源于共同開(kāi)發國内市場,因此品種的引進再開(kāi)發都是一條相對(duì)更加有效率的捷徑。

  近十年全球上(shàng)市的重磅新藥有60%是跨國藥企從(cóng)小(xiǎo)型研發公司買來(lái)的

  适合創業公司的全新商業模式licensein+CRO+VC

  作(zuò)爲最具代表的中國新生代創新藥企業,再鼎醫(yī)藥2014年創立之時(shí)就拿到(dào)了(le)紅(hóng)杉、啓明(míng)、 KPCB等機構3000萬美(měi)元的天使投資,2014年、2016年又分别完成的3000萬美(měi)元A輪和(hé)1億美(měi)元B輪融資。目前,再鼎醫(yī)藥已經引進了(le)來(lái)自(zì)優時(shí)比、韓美(měi)、賽諾菲的7款藥物進行臨床前或臨床階段的開(kāi)發,再鼎将負責這(zhè)些(xiē)藥物未來(lái)所有的開(kāi)發、注冊及商業推廣,賣方獲得預付款、裏程金(jīn)和(hé)分層銷售分成等。2017929日,再鼎醫(yī)藥在美(měi)國納斯達克正式IPO,募集的資金(jīn)主要将用(yòng)來(lái)完成三款藥物在中國的Ⅱ期或III期臨床試驗,以及license in新産品來(lái)推進和(hé)擴大(dà)公司管線,他(tā)們特别關注的産品是全球獨占性開(kāi)發和(hé)商業化權益産品。采用(yòng)全新商業模式license in/IP+CRO+VC進行新藥研發,再鼎是國内效率最高(gāo)的一家新銳公司。

  大(dà)數據+基因組學指導新藥再生和(hé)價值重建

  後基因組和(hé)大(dà)數據時(shí)代,最先起飛(fēi)的一定是新藥研發,畢竟沿着傳統的研發套路越來(lái)越慢了(le)。在靶向藥爲主導的今天,同是創業公司的索元生物的商業模式與再鼎醫(yī)藥不太一樣,索元是從(cóng)國際大(dà)藥廠(chǎng)引進經過臨床後期試驗證明(míng)過安全性且顯示對(duì)部分患者有效,卻在放(fàng)大(dà)臨床試驗後失敗的藥物,利用(yòng)特定的生物标記技術加上(shàng)大(dà)數據分析算(suàn)法重新篩選入組患者,并且重新開(kāi)展臨床試驗。按照這(zhè)個套路之前臨床Ⅱ期數據過硬,Ⅲ期死掉的藥物都可以拿來(lái)篩一篩,會(huì)得到(dào)一些(xiē)小(xiǎo)而美(měi)的藥物,也(yě)說不定能(néng)敲開(kāi)一些(xiē)頑疾的治療之門(mén)。

  LAM Therapeutics是跟索元生物類似的大(dà)數據驅動的新藥研發公司。LAM将患者、人工(gōng)智能(néng)技術與新一代基因測序技術高(gāo)效結合起來(lái)。在臨床試驗設計(jì)中他(tā)們通過分析患者的基因組學與蛋白(bái)質組學數據,将相關藥物與正确的患者匹配,來(lái)提高(gāo)臨床試驗的效率與準确率,大(dà)大(dà)縮短新藥研發周期。20174月,公司LAM Therapeutics完成了(le)5800萬美(měi)元C輪融資。值得一提的是,LAMTherapeutics的創始人之一是世界上(shàng)第一台半導體測序儀PGM的發明(míng)人Jonathan Rothberg博士,是科研界獨樹一幟的傳奇,也(yě)是叱咤風(fēng)雲的商業大(dà)腕,他(tā)曾先後創立了(le)5家生命科學公司,被稱爲“生物科技領域的喬布斯”。Jonathan Rothberg博士的成就無疑給正在迷茫的中國的科學家指明(míng)了(le)一條道(dào)路,當科學成爲技術,才是科研的真正的目的,也(yě)唯有将技術商業化,才是産業之幸。

  第四 進擊的巨人(T cell fight back):開(kāi)啓人類對(duì)抗癌症的新紀元

  2017830日是一個注定要寫進世界編年史的日子。這(zhè)一天,美(měi)國FDA批準諾華的CTL019上(shàng)市,商品名爲Kymriah。這(zhè)是全球第一款獲批的CAR-T療法,用(yòng)于治療25歲以下(xià)急性B淋巴細胞白(bái)血病(ALL)複發性和(hé)難治性患者。

  20171019日,美(měi)國FDA批準了(le)KATE公司(今年KATE被洋豪Gilead公司斥資 119億美(měi)金(jīn)收購)CAR-T療法Yescarta上(shàng)市,用(yòng)于治療罹患特定類型的大(dà)B細胞淋巴瘤成人患者。這(zhè)是全球首款獲準上(shàng)市的針對(duì)特定非霍奇金(jīn)淋巴瘤的CAR-T療法,也(yě)是美(měi)國第二個獲批上(shàng)市的CAR-T療法。

  就是這(zhè)麽牛逼閃閃的技術!這(zhè)預示着人類在戰勝癌症的道(dào)路上(shàng)取得了(le)前所未有的成功。我們最終是有可能(néng)戰勝腫瘤的,盡管現(xiàn)在的技術有很(hěn)多瓶頸和(hé)局限(比如Kymriah隻針對(duì)晚期B急淋,而我們所熟悉的春晚福娃得的是急性髓細胞白(bái)血病,Kymriah救不了(le)他(tā)),但(dàn)這(zhè)個未來(lái)是可以預期的(也(yě)是在今年,在一個針對(duì)急性髓細胞白(bái)血病的臨床試驗中,使用(yòng)Celyad公司的靶向NKG2DCAR-T治療,病人出現(xiàn)了(le)完全緩解的成功案例!)

  美(měi)國第一個CAR-T和(hé)第二個CAR-T已經正式批準了(le),一個波瀾壯闊的時(shí)代已經來(lái)臨,那引領世界精準醫(yī)學發展腳步的中國的情況怎麽樣呢(ne)?

  截至目前,在ClinicalTrials.gov公布的CAR-T臨床試驗,在美(měi)國開(kāi)展的有63個,而在中國開(kāi)展的有110個。光看(kàn)數量的話(huà),中國比美(měi)國還強!事(shì)實果真如此美(měi)好(hǎo)嗎?

  當然不是!因爲中國現(xiàn)在做的這(zhè)些(xiē)CAR-T臨床研究産生的數據都不能(néng)作(zuò)爲正式的臨床試驗數據用(yòng)來(lái)進行CFDA申報(bào)!(我已經看(kàn)到(dào)一大(dà)波仰望星空(kōng)的投資人和(hé)CAR-T技術創業者正向我舉起拳頭。)

  因爲中國的CAR-T等細胞治療作(zuò)爲藥品申報(bào)的政策還沒有正式出台,隻有等《細胞制品研究與評價技術指導原則》的正式頒布(2015年,衛計(jì)委和(hé)中國食藥局聯合發布了(le)《幹細胞臨床研究管理(lǐ)辦法》。該辦法規定CAR-T将按照藥品而不是第三類醫(yī)療技術來(lái)監管;2016年底,國家藥品審評中心發布《細胞制品研究與評價技術指導原則》的征求意見稿,隻有等意見稿變成明(míng)文(wén)政策并正式發布之後,中國CAR-T作(zuò)爲藥品審批流程和(hé)标準才會(huì)有一個清晰的路徑)CFDA才能(néng)接受第一個CAR-T新藥臨床試驗申請(qǐng),并開(kāi)展正式的藥物臨床試驗,作(zuò)爲藥物的CAR-T才有可能(néng)在中國獲批上(shàng)市。

  雖然道(dào)阻且艱,但(dàn)是我們不能(néng)否認,免疫治療曆經百年發展終由“配角”成爲“主角”。在前沿醫(yī)療技術領域,監管強,技術發展快(kuài),很(hěn)多時(shí)候,技術的進步和(hé)服務模式的進步超過了(le)監管改變的速度,具有戰略發展眼光的投資人應該在一些(xiē)尖端的領域做出布局,而不是去投那些(xiē)挑戰政策底線的項目。

  互聯網時(shí)代自(zì)帶流量的炒作(zuò)可以讓人爆紅(hóng),但(dàn)唯有新的科學突破和(hé)技術進步,才可以救人于水(shuǐ)火并永遠被曆史銘記。

  第五 Data As A Service:爲生命計(jì)算(suàn)

  從(cóng)誕生之日起就注定叱詫風(fēng)雲的23andme今年又獲了(le)得2.5億美(měi)元的E輪融資,本次領投的是紅(hóng)杉資本,這(zhè)是繼2015101.15億美(měi)元的又一筆(bǐ)巨額融資。

  2017911日,23andme聯合生物醫(yī)藥世界巨頭基因泰克(Genentech)Nature 子刊Nature Genetics上(shàng)發表論文(wén),通過對(duì)六千多名帕金(jīn)森患者和(hé)三十萬名正常人的進行全基因組關聯分析,發現(xiàn)了(le)17個新的與帕金(jīn)森症相關的風(fēng)險基因位點。也(yě)是在9月,辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)學中心和(hé)挪威公共健康中心的研究人員在The New England Journal of Medicine( NEJM)上(shàng)發表基于四萬多份23andme用(yòng)戶的全基因組數據信息的研究成果,科研人員發現(xiàn)了(le)6個與早産與流産高(gāo)度相關SNP (Single Nucleotide Polymorphism,單核苷酸多态性)位點。這(zhè)些(xiē)候選基因的功能(néng)研究将用(yòng)來(lái)确定相關緻病基因和(hé)潛在的治療靶點,從(cóng)而推動相關藥物的研發工(gōng)作(zuò)。目前,23andme的核心商業模式正在從(cóng)單純的DCT基因檢測服務公司向大(dà)數據驅動的新藥研發公司華麗(lì)轉身,一如創始人Anne Wojcicki在十五年前在天使輪融資BP上(shàng)告訴投資人的那樣。

  23andme的轉型開(kāi)啓了(le)一個Data As A Service的新時(shí)代,随着從(cóng)個體化健康到(dào)個體化藥物研發的時(shí)代大(dà)幕揭開(kāi),人體數據的價值從(cóng)概念炒作(zuò)到(dào)價值落地與增值,23andme無疑是行業的領導者。公司基于龐大(dà)的用(yòng)戶數據庫,加上(shàng)基因型和(hé)表型、生活習慣等多維度數據的高(gāo)效組合,在國際頂級期刊上(shàng)發文(wén)如同灌水(shuǐ),充分驗證了(le)他(tā)們一直秉承的商業驅動研究的理(lǐ)念在前沿科研領域的可行性。

  截至2017年中國的基因測序公司已經突破一千家,同質化競争,缺少核心技術是整個行業面臨洗牌的主要原因。我們相信那些(xiē)具有科研沉澱、具有較強生物信息分析能(néng)力,還能(néng)夠有效結合臨床數據的企業将有機會(huì)成爲中國精準醫(yī)學的中堅力量。

  第六 生命時(shí)代的風(fēng)口:從(cóng)技術驅動到(dào)應用(yòng)驅動

  今年3月,美(měi)國eGenesis公司宣布獲得由 Biomatics Capital 和(hé) ARCH Venture Partners領投的3800萬美(měi)元A輪投資。eGenesis是由哈佛遺傳學教授 George Church 和(hé)他(tā)來(lái)自(zì)中國的博士後楊璐菡創立,公司的核心技術是使用(yòng)基因編輯工(gōng)具 CRISPR-Cas9使豬内源性逆轉錄病毒基因失活,再将豬體内的器官移植到(dào)人體内,并推動異種器官移植臨床應用(yòng)。今年8月,楊璐菡、George Church聯合中國雲南農(nóng)業大(dà)學的科研人員在Science上(shàng)發表論文(wén),宣布他(tā)們獲得了(le)世界首批内源性逆轉錄病毒基因失活的幼豬。

  CRISPR-Cas9的出現(xiàn),相當于讓我們對(duì)生命的認識從(cóng)泥闆刻字時(shí)代飛(fēi)躍到(dào)了(le)用(yòng) Word 編輯文(wén)字的時(shí)代。我們不否認醫(yī)學将是重要領域,但(dàn)需要更長的路。基因編輯在非醫(yī)療領域的應用(yòng)主要集中在農(nóng)業、能(néng)源、環保材料等領域。離我們最近的當屬農(nóng)業,比如我們對(duì)優質農(nóng)産品的多重要求,要靠多基因位點的編輯實現(xiàn);再比如許多植物通常有好(hǎo)幾套染色體,改變一個基因需要批量處理(lǐ)它在多個染色體上(shàng)的拷貝,而這(zhè)些(xiē)正是這(zhè)項技術獨有的能(néng)力。和(hé)傳統的轉基因方法不同,目前大(dà)多數 CRISPR 在農(nóng)業改良上(shàng)的應用(yòng)都是對(duì)基因的敲除,并沒有引入外(wài)源性的基因,這(zhè)就減少了(le)對(duì)安全性的擔憂與争議(yì)。

  今年1023日,中科院動物所聯合中國農(nóng)業大(dà)學的研究人員在PNAS發表論文(wén),利用(yòng)CRISPR/Cas9技術,向豬的基因組内插入一個解耦聯蛋白(bái)基因(UCP1),經過基因改造的豬瘦肉率顯著提高(gāo),比正常豬脂肪少24%,豬的抗寒能(néng)力也(yě)得到(dào)提高(gāo)。值得一提的是該工(gōng)作(zuò)發表後,受到(dào)了(le)美(měi)國國家公共電台、中國新華社、Science等知(zhī)名媒體或雜(zá)志的關注。美(měi)國國家公共電台在題爲“CRISPR Bacon:Chinese Scientists Create Genetically Modified Low-Fat Pigs”的文(wén)章中引述美(měi)國科學院院士、密蘇裏大(dà)學Michael Roberts教授的評論,該評論談到(dào)“中國科學家的這(zhè)項工(gōng)作(zuò)十分重要,在提升這(zhè)些(xiē)豬肉産量的同時(shí)還提供了(le)一種改善動物福利的方式”。

  目前國外(wài)的大(dà)公司紛紛推出基因編輯産品上(shàng)市計(jì)劃,再加上(shàng)公衆的接受過程和(hé)可能(néng)的 FDA 咨詢過程,3-5年就可能(néng)迎來(lái)發展的高(gāo)峰。反觀中國,雖然我們的研發也(yě)走在前列,但(dàn)是中國有可能(néng)把 CRISPR 的監管劃歸轉基因監管體系,這(zhè)将會(huì)牽制商業化的進程。

  然而,青山遮不住,畢竟東流去。基因編輯無疑是生命時(shí)代的風(fēng)口,在這(zhè)個前沿領域中國必須發出自(zì)己的聲音(yīn),還是那句話(huà),你(nǐ)不幹,别人也(yě)會(huì)幹。

  第七 我們今天所做的無上(shàng)光榮:中國生命科學VC/PE持續爆發

  根據ChinaBio®編制的數據,中國生命科學VC/PE在過去30個月中已經籌集了(le)450億美(měi)元,投資了(le)120億美(měi)元。2016年,新基金(jīn)完成募集資金(jīn)200億美(měi)元,今年将達到(dào)300億美(měi)元。按照這(zhè)個速度,三年可以籌集到(dào)600億美(měi)元,是繼續強力支持中國生命科學公司的有力保證。


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